Liệu pháp tế bào CAR-T – Cơ hội mới cho người bệnh u lympho tế bào B lớn lan tỏa tái phát/kháng trị

Không chỉ là phương pháp điều trị mới, liệu pháp tế bào CAR-T còn đại diện cho xu hướng y học trong tương lai:  cá thể hóa điều trị, điều trị chính xác, khai thác sức mạnh hệ miễn dịch của người bệnh để chống lại tế bào ung thư.

Đây là thông tin được đề cập trong Hội thảo “Cập nhật liệu pháp tế bào CAR-T trong điều trị u lympho tế bào B lớn lan tỏa tái phát/kháng trị”, diễn ra tại Viện nghiên cứu Tâm Anh vào ngày 29/5.

U lympho không Hodgkin tế bào B lớn lan tỏa là bệnh ung thư của hệ thống bạch huyết, tiến triển nhanh và chiếm khoảng ⅓ tổng số ca u lympho không Hodgkin trên toàn thế giới. R-CHOP là phác đồ điều trị tiêu chuẩn vàng cho u lympho không Hodgkin tế bào B lớn, cho tỉ lệ đáp ứng lui bệnh 50 – 60% sau điều trị bước đầu. Tuy nhiên, vẫn có tỷ lệ 30 – 40% người bệnh sẽ tái phát sau đó. Tỉ lệ người bệnh kháng trị với các phương pháp điều trị ban đầu chiếm khoảng 10% các ca. kháng trị. Khi đó, những người bệnh này sẽ được tiếp tục điều trị các phác đồ tái phát, việc chọn lựa cách thức và lộ trình điều trị lúc này sẽ dựa trên nhiều yếu tố nhằm đạt được mục tiêu tối ưu, gia tăng tỉ lệ lui bệnh và kéo dài sự sống cho bệnh nhân.

Phát biểu tại Hội thảo, TTƯT.TS.BS.CKII Trần Thanh Tùng, Giám đốc chuyên môn Phòng khám Đa khoa Tâm Anh Quận 7, kiêm Trưởng Đơn vị Huyết học Truyền máu, Hệ thống bệnh viện Đa khoa Tâm Anh TP. HCM, cho biết liệu pháp tế bào CAR-T mở ra hướng tiếp cận mới, đột phá trong điều trị ung thư, đặc biệt là bệnh lý huyết học, khai thác sức mạnh hệ miễn dịch của người bệnh để chống lại tế bào ung thư.

Tiến sĩ Trần Thanh Tùng phát biểu khai mạc hội thảo.

Quy trình thực hiện liệu pháp CAR-T phức tạp và yêu cầu cao về chuyên môn, kỹ thuật. Tế bào T được gạn tách từ máu người bệnh, sau đó nuôi cấy và chỉnh sửa gene tại các đơn vị điều chế. mục đích tạo ra tế bào CAR-T hoàn chỉnh, có khả năng nhận diện chính xác và tấn công và tiêu diệt tế bào ung thư. Trong giai đoạn chờ đợi điều chế và sản xuất này, các bác sĩ sẽ cố gắng kiểm soát để bệnh không tiến triển, duy trì sức khỏe cho người bệnh, tạo điều kiện thuận lợi cho tế bào CAR-T hoạt động.

Khi tế bào CAR-T đạt tiêu chuẩn, cơ thể đủ điều kiện, bác sĩ truyền tế bào CAR-T trở lại vào cơ thể người bệnh và theo dõi các đáp ứng miễn dịch.

TS.BS Hoàng Thị Thúy Hà, Phó giám đốc kiêm Quản lý Trung tâm Truyền máu, Phó trưởng khoa kiêm Quản lý khoa Huyết học, Bệnh viện Chợ Rẫy, chia sẻ về “Những nhu cầu chưa được đáp ứng trong điều trị u lympho tế bào B lớn lan tỏa tái phát/kháng trị (R/R DLBCL). Hiệu quả của liệu pháp tế bào CAR-T trên thử nghiệm lâm sàng R/R DLBCL”.

Tiến sĩ Hoàng Thị Thúy Hà chia sẻ hiệu quả của liệu pháp tế bào CAR-T trên các thử nghiệm lâm sàng.

Các tế bào T trong cơ thể có chức năng nhận diện, tiêu diệt tế bào ung thư. Tuy nhiên, ở những bệnh nhân ung thư, khả năng nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư trở nên không hiệu quả. Liệu pháp CAR-T giúp gắn lên những tế bào T các kháng nguyên được sản xuất ở nhà máy, giúp tế bào T tăng khả năng nhận biết và tiêu diệt tế bào ung thư một cách hiệu quả hơn. Ngoài ra, liệu pháp CAR-T còn áp dụng cho các bệnh huyết học khác như bạch cầu cấp dòng lympho B, đa u tủy xương…

Hiện nay, thế giới đã áp dụng liệu pháp CAR-T khi người bệnh tái phát kháng trị sau phác đồ tiêu chuẩn R-CHOP. Liệu pháp tế bào CAR-T đã được chứng minh cải thiện rõ rệt tỷ lệ đáp ứng điều trị toàn bộ, cải thiện thời gian sống không bệnh tiến triển (PFS) và thời gian sống thêm toàn bộ (OS) trong các thử nghiệm lâm sàng điều trị hàng 2, hàng 3 trên người bệnh u lympho tế bào B lớn lan tỏa (DLBCL) kháng trị hoặc tái phát (R/R).

Năm 2022, Bộ Y tế đưa liệu pháp CAR-T vào hướng dẫn điều trị u lympho không Hodgkin tế bào B lớn, đánh dấu cơ sở để thực hiện, phát triển liệu pháp này trong tương lai. Tuy nhiên, hiện tại liệu pháp này chưa được phê duyệt triển khai chính thức tại Việt Nam.

Tiến sĩ Thúy Hà kỳ vọng khi Bộ Y tế phê duyệt thì chúng ta sẽ có cơ hội tiếp cận, có nhiều con đường để giúp người bệnh tiếp cận nhanh nhất với liệu pháp CAR-T.

TS.BS Nguyễn Quốc Thành, Phó Đơn vị Huyết học Truyền máu, Hệ thống Bệnh viện và Phòng khám Đa khoa Tâm Anh, chia sẻ “Dữ liệu thực tiễn về liệu pháp CAR-T trong điều trị u lympho tế bào B lớn lan tỏa tái phát/kháng trị”. Tiến sĩ Thành cho biết những thành công vượt trội từ các các thử nghiệm lâm sàng cho thấy vai trò vượt trội của CAR-T so với hoá trị liệu tiêu chuẩn ở những bệnh nhân u lympho tế bào B lớn tái phát/kháng trị. Từ những kết quả đó, CAR-T được ứng dụng vào thực tiễn, tiến hành điều trị cho nhiều bệnh nhân hơn, thời gian theo dõi lâu hơn, tiêu chuẩn chọn bệnh bớt khắt khe hơn so với trong thử nghiệm lâm sàng. Những kết quả nghiên cứu thực tế này thật sự là những minh chứng có tính hệ thống, mạnh mẽ và thuyết phục cho thấy CAR-T là một liệu pháp điều trị thật sự hiệu quả, giúp gia tăng tỉ lệ đáp ứng, kéo dài thời gian sống còn và thật sự mang lại hy vọng cho nhóm bệnh nhân u lympho tế bào lan tỏa tái phát/kháng trị vốn có tiên lượng rất xấu.

TS Nguyễn Quốc Thành chia sẻ tầm quan trọng của việc định hướng điều trị, nhận định sớm, tiếp cận sớm và điều trị kịp thời.

Bác sĩ Yvonne Loh Su Ming, Chuyên gia Huyết học truyền máu, Trung tâm Curie Oncology & Haematology (Singapore), báo cáo về “Quản lý ngắn hạn và dài hạn đối với bệnh nhân điều trị bằng liệu pháp tế bào CAR-T trong bệnh u lympho tế bào B lớn lan tỏa tái phát/kháng trị”.

Bác sĩ Yvonne Loh Su Ming có nhiều kinh nghiệm ứng dụng liệu pháp CAR-T cho người bệnh.

Bác sĩ Yvonne Loh Su Ming cho biết ở nhóm tái phát sớm, liệu pháp CAR-T cho tỷ lệ đáp ứng lên tới 85-94%. Tuy nhiên, cần chọn lọc kỹ người bệnh, thực hiện tốt điều trị bắc cầu. Sau khi truyền CAR-T, người bệnh cần được theo dõi theo quy trình đa chuyên khoa phối hợp: hồi sức cấp cứu, thần kinh, dược, nhiễm… Nhận biết sớm các dấu hiệu nhiễm trùng để can thiệp kịp thời.

Với kinh nghiệm ứng dụng liệu pháp CAR-T cho nhiều người bệnh, bác sĩ Yvonne chia sẻ trường hợp người bệnh 80 tuổi tại Singapore bị u lympho tái phát ở não, sau điều trị CAR-T đã đạt lui bệnh hoàn toàn và phục hồi chức năng nhận thức tốt.

Tại buổi hội thảo, các chuyên gia đã trao đổi sôi nổi về liệu pháp CAR-T. Các chuyên gia kỳ vọng trong tương lai, Việt Nam có thể tự chủ sản xuất được tế bào CAR-T để giảm chi phí, giúp người bệnh Việt Nam dễ dàng tiếp cận, điều trị.

Tiến sĩ Trần Thanh Tùng đánh giá sự chuẩn bị kiến thức, quy trình, vật lực nhân lực là rất cần thiết để thực hiện hiệu quả liệu pháp này trong tương lai.

Tiến sĩ Thanh Tùng chia sẻ hiện nay, thế giới cũng như Việt Nam đã tiếp cận xu hướng điều trị cá thể hóa, miễn dịch trị liệu, y học chính xác. Tại Việt Nam, liệu pháp CAR-T không chỉ là kỹ thuật mới, mà là câu chuyện hệ sinh thái y tế chuyên môn sâu, ứng dụng kỹ thuật cao. Sự chuẩn bị kiến thức, quy trình, vật lực nhân lực là rất cần thiết để thực hiện hiệu quả liệu pháp này trong tương lai. Hệ thống bệnh viện Đa khoa Tâm Anh hay bất kỳ đơn vị y tế nào cũng mong các bác sĩ trẻ lĩnh vực ung thư, huyết học sẽ làm chủ kỹ thuật tiên tiến nói chung và liệu pháp tế bào CAR-T nói riêng.